BEIJING, 3. Dezember (Xinhua) -- Ein Forschungsteam der Wuhan University of Science and Technology (WUST) hat kürzlich ein neues zielgerichtetes Transportsystem entwickelt, um Gen-Editierungswerkzeuge in Zellen zu transportieren. Die Werkzeuge würden das HI-Virus präzise lokalisieren und sein Genom in Fragmente zerlegen, wodurch eine funktionelle Heilung erreicht werde, berichtete die China Science Daily am Dienstag.
Zu den derzeitigen HIV-Behandlungsmethoden gehören die weit verbreitete Cocktail-Therapie sowie neue Ansätze wie die Immunzelltherapie und die Gentherapie. Die Cocktail-Therapie zielt darauf ab, die Virusvermehrung so weit wie möglich zu unterdrücken und damit die Lebensqualität und Überlebensrate der Patienten zu verbessern. Allerdings kann sie das Virus nicht vollständig beseitigen.
Die Immunzelltherapie kann nur Zellen identifizieren und eliminieren, die das Virus aktiv vermehren, während ruhende infizierte Zellen unverändert bleiben. Bestehende Gentherapien, wie beispielsweise solche, die Adeno-assoziierte Viren als Transportvektoren verwenden, leiden unter Mängeln wie schlechter Zielgenauigkeit und Toxizität aufgrund übermäßiger Dosierungen.
Für die WUST-Studie, deren Ergebnisse in der Fachzeitschrift Molecular Therapy veröffentlicht wurden, entwickelte ein Team unter der Leitung von Gu Chaojiang das durch Exosomen vermittelte, zielgerichtete CRISPR-Cas12a-Transportsystem (EMT-Cas12a) auf der Grundlage von künstlich hergestellten Exosomen.
Exosomen sind winzige Vesikel, die von Zellen ausgeschieden werden, biologische Informationen wie Proteine und RNA transportieren und als Boten zwischen den Zellen fungieren. Cas12a - oft als „Genschere” bezeichnet - ist ein Werkzeug zur Genbearbeitung, das in der Lage ist, DNA präzise zu schneiden.
Die neue Therapie nutzt Exosomen, um Cas12a in die Zellen zu transportieren, sodass das HI-Virus, einschließlich des latenten HIV, genau lokalisiert und sein Genom zerschnitten werden kann. Dadurch wird eine funktionelle Heilung von AIDS erreicht. Die Therapie bietet Vorteile wie eine starke Zielgenauigkeit, ein hohes Maß an Sicherheit und die Fähigkeit, mehrere kollaborative Schnitte durchzuführen.
In Experimenten mit HIV-infizierten Mäusen und Blutproben von AIDS-Patienten zeigte die Therapie eine starke Virusbeseitigung und Immunrekonstitution. In einer Versuchsgruppe wurde bei zwei von drei Mäusen eine vollständige Beseitigung des Virus erreicht.
Die Therapie hat laut den Forschern die medizinethische Prüfung bestanden und ist in die klinische Forschungsphase eingetreten.
(gemäß der Nachrichtenagentur Xinhua)
